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NMPA发布《突破性治疗药物审评工作程序》等三个重磅文件
来源:新浪 | 作者:haizhi | 发布时间: 2020-07-08 | 503 次浏览 | 分享到:
刚刚,国家药监局发布了《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序(试行)》《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》三个重磅文件。自发布之日起施行。原食品药品监管总局于2017年12月发布的《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》(食药监药化管〔2017〕126号)同时废止。






突破性治疗药物审评工作程序(试行)


为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物,根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国中医药法》、《中华人民共和国疫苗管理法》、《中华人民共和国药品管理法实施条例》、《药品注册管理办法》等有关规定,制定本工作程序。


一、适用范围和适用条件


(一)适用范围


药物临床试验期间,用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等,申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。


(二)适用条件


药物临床试验期间,申请适用突破性治疗药物程序的,应当同时满足以下条件:


1.用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病。严重危及生命是指病情严重、不可治愈或者发展不可逆,显著缩短生命或者导致患者死亡的情形;严重影响生存质量是指病情发展严重影响日常生理功能,如果得不到有效治疗将会导致残疾、重要生理和社会功能缺失等情形。


2.对于尚无有效防治手段的,该药物可以提供有效防治手段;或者与现有治疗手段相比,该药物具有明显临床优势,即单用或者与一种或者多种其他药物联用,在一个或者多个具有临床意义的终点上有显著改善。具体包括以下任一情形:


(1)尚无有效防治手段的,该药物与安慰剂或者良好证据的历史对照相比,在重要临床结局上具有显著临床意义的疗效(如:该药物较安慰剂或者历史对照显著提高了疗效,或者延长了患者的生存期)。


(2)与现有治疗手段相比,该药物具有更显著或者更重要的治疗效果(如:该药物治疗可获得完全应答,而现有治疗仅可获得部分应答;或者该药物治疗对比现有治疗可显著提高应答率,该应答率的提高具有重要临床意义)。


(3)与现有治疗手段或者良好证据的历史对照相比,该药物与现有治疗手段联合使用较现有治疗手段产生更显著或者更重要的疗效。


(4)现有治疗手段仅能治疗疾病症状,而该药物可对病因进行治疗且具有显著临床意义的疗效,可逆转或者抑制病情发展,并可能带来持续的临床获益,避免发展至严重危及生命或者显著影响生活质量的后果。